بیماری SMA یا آتروفی عضلانی نخاعی یکی از شایعترین و جدیترین اختلالات ژنتیکی سیستم عصبی-عضلانی است که با تحلیل پیشرونده عضلات و از دست رفتن تواناییهای حرکتی شناخته میشود.
مهندسی ژنتیک با تغییر هدفمند کدهای DNA، انقلابی در علم زیستشناسی ایجاد کرده است. این فناوری پیشرفته با تولید داروهای نوین، اصلاح نقایص وراثتی و درمان بیماریهای ژنتیکی، آینده سلامت و کیفیت زندگی انسان را متحول میکند.